速递 | 每年长高8厘米！创新疗法达临床试验主要终点
▎药明康德内容团队编辑
日前，LumosPharma宣布其在研疗法LUM-201的2期试验顶线结果达到所有主要和次要终点，该疗法能够显著增加儿童生长激素缺乏症（PGHD）患者身高。此积极数据支持LUM-201推进至3期研究。
来自OraGrowtH210临床2期试验的数据表明，接受口服给予1.6 mg/kg LUM-201（最佳剂量）治疗患者的年化身高速度（AHV）在治疗6个月时为8.2厘米/年，在治疗12个月时为8.0厘米/年。
▲LUM-201疗效结果（图片来源：参考资料[1]）
与接受注射重组生长激素（rhGH）对照组相比，接受1.6 mg/kg LUM-201治疗患者在6个月和12个月的AHV达到美国FDA最近批准所建议的非劣效性标准之内，即差异小于2厘米/年。此外，试验的初始24个月数据显示，LUM-201维持患者从第1年到第2年的AHV改善。
▲LUM-201分子结构（图片来源：Lumos公司官网）
此外，在试验中LUM-201的安全性特征保持不变，未发现新的安全性问题。
LUM-201，也称为ibutamoren，是一种每日一次的口服在研小分子药物，可促进垂体分泌生长激素分泌，用以治疗儿童生长激素缺乏症患者。过往研究显示LUM-201可增加患者的内源性脉冲式生长激素分泌的幅度。
[1] Lumos Pharma Announces Topline Data fromPhase 2 OraGrowtH210 and OraGrowtH212 Trials of LUM-201 in PGHD Met All Primaryand Secondary Endpoints. Retrieved November 8, 2023 from
