2025年，肿瘤学领域取得了重要进展，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了多款创新抗癌药物，覆盖乳腺癌、肺癌等不同癌种。这些药物的获批反映了肿瘤治疗向基于分子分型和个体需求的精准医疗时代全面迈进。以下将聚焦于2025年FDA批准的四大重磅新药叙述。
乳腺癌
乳腺癌是女性健康杀手之一，2022年中国乳腺癌新发病例数约为35.7万例，死亡病例数约为7.5万例，严重危害女性健康。其中，HR阳性、HER2阴性是常见的乳腺癌亚型，约占所有乳腺癌病例的70%。
德达博妥单抗（Dato-DXd）获批
2025年1月17日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Datopotamab deruxtecan（Dato-DXd）用于不可切除或转移性激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体 2（HER2）阴性（IHC 0、IHC1+ 或 IHC2+/ISH-）乳腺癌成人患者，这些患者既往接受过基于内分泌的治疗和化疗治疗不可切除或转移性疾病。
此次德达博妥单抗（Dato-DXd）获批上市，成为了HR阳性/HER2阴性乳腺癌治疗的新选择。作为一款靶向TROP2的抗体偶联药物（ADC），德达博妥单抗通过可裂解四肽连接子与多个拓扑异构酶I抑制剂有效载荷 (一种依喜替康衍生物，DXd) 连接组成，能将细胞毒药物精准送入肿瘤细胞，提高疗效的同时降低毒副作用。
抗体偶联药物（ADC）是一种很有前途的癌症治疗新型疗法，通过将细胞毒性有效载荷靶向肿瘤细胞。在单克隆抗体与靶抗原结合时，ADC被内化到肿瘤细胞中。最终的接头分解会促进有效载荷的细胞内释放，并在细胞内发挥其破坏微管或DNA的作用，是目前肿瘤领域发展最快的药物之一。
临床试验显示：相比化疗，Dato-DXd能带来显著的生存效益。Dato-DXd组有133例患者肿瘤缩小或消失，其中2例达到完全缓解（CR），131例达到部分缓解（PR），168例病情稳定（SD），中位缓解持续时间（DOR）为6.7个月，疾病控制率（DCR）为75.3%。对照组84例患者肿瘤缩小或消失，均为部分缓解，176例患者病情稳定，疾病控制率为63.8%，中位缓解持续时间（DOR）为5.7 个月。
Dato-DXd组中位无进展生存期（PFS）6.9 个月，对照组为4.9 个月，9 个月时，Dato-DXd 组有 37.5% 的患者无进展，而对照组组为18.7%，在 12 个月时分别为 25.5% 和 14.6%。
Imlunestrant获批
9月25日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准imlunestrant用于治疗既往接受过至少一线内分泌治疗后出现疾病进展的ER+、HER2-、ESR1突变晚期或转移性成人乳腺癌患者。
此次批准主要基于EMBER-3（NCT04975308）研究。临床数据显示：在ESR1突变患者中，Imlunestrant治疗组的中位无进展生存期为5.5个月，而标准治疗组为3.8个月。imlunestrant 组18个月时的估计总生存率为77.0%，标准治疗组为58.6%。
肺癌
肺癌是全球癌症相关死亡的主要原因，严重威胁着我国居民的生命健康。根据组织病理学特点不同，肺癌可分为非小细胞肺癌（NSCLC）和小细胞肺癌（SCLC），非小细胞肺癌（NSCLC）是最常见的肺癌类型，占所有肺癌病例的约85%。
HER2（ERBB2）激活突变约占非小细胞肺癌（NSCLC）的2–4%，通常预后较差且脑转移发生率较高。HER2（ERBB2）基因的改变，包括突变、扩增和过度表达，会导致细胞异常增殖、抑制细胞凋亡并促进肿瘤的生长与扩散。
宗艾替尼（Zongertinib）获批
8月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准宗艾替尼（HERNEXEOS®、zongertinib）用于治疗经FDA批准的检测方法确认携带HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过全身治疗的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的成年患者。
临床试验显示：53 名患者（71%）的患者确认产生客观反应，其中5 名患者（7%）有完全反应，48 名患者（64%）有部分反应。在 53 名有反应的患者中，有 21 名（40%）在数据截止日期有持续反应。中位缓解持续时间为 14.1 个月，中位无进展生存期为 12.4 个月。
罕见肿瘤
针对罕见肿瘤，2月14日，美国FDA批准了CSF1R抑制剂Romvimza（vimseltinib）用于治疗无法通过手术切除的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者，这些患者若接受手术切除，可能会导致功能受限进一步恶化或引起严重的不良后果。
临床试验显示：vimseltinib组意向治疗患者在第25周时显示出40%的客观缓解率，而对照组为0%。此外，患者报告了身体功能和僵硬的显著改善，验证了该药物对该患者群体生活质量的影响。
启示
2025年批准的这些新药为患者带来了实实在在的获益。生存期延长是最直接的体现，多款药物通过显著提升无进展生存期或总生存期，让患者的生存希望不断延续。
2025年的这些监管决策清晰地表明，肿瘤治疗正朝着日益精准化的方向快速发展。从ADC的应用到提供针对特定耐药突变（如ESR1）的疗法，再到显著改善罕见肿瘤患者的生活质量，治疗选择不再仅仅取决于癌症类型，而是越来越依赖于肿瘤的分子特征。TROP2、BRCA突变、NPM1突变等越来越多的基因突变成为药物选择的重要依据，这些进展共同推动了个体化治疗的前沿。
结语
2025年的这些新药批准意味着治疗方案更多样、精准度更高，对于患者而言，这些进展带来了更长的生存时间和更好的生活质量，为攻克癌症这一全球性健康难题贡献了重要力量。随着更多创新药物的问世，癌症正逐渐变为一种可以长期管理的慢性病。